Độ dung nạp và độ an toàn của eltrompopag trong điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch nguyên phát (itp): phân tích gộp những thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng.

Tolerability and Efficacy of Eltrombopag in Chronic Immune Thrombocytopenia: Meta-Analysis of Randomized Controlled Trials.

Elgebaly AS^1,2, Ashal GE^2,3, Elfil M^2,4, Menshawy A^1,2.

Author information

Abstract

BACKGROUND:

Eltrombopag is an oral thrombopoietin receptor agonist that stimulates the production of normally functioning platelets. The aim of this meta-analysis is to synthesize evidence about the safety and efficacy of eltrombopag for both adult and children with primary immune thrombocytopenia (ITP).

METHODS:

A computer literature search of PubMed, Scopus, Web of Science, and Cochrane Central was conducted. Records were screened for eligible studies, and data were extracted and synthesized using Review Manager for Windows. Subgroup analysis and sensitivity analysis were conducted to investigate whether treatment effect varies significantly between adults and children.

RESULTS:

Six randomized controlled trials (N = 611 patients) were included in the final analysis. The overall effect estimates favored eltrombopag group in terms of overall platelet response (relative risk [RR]: 3.42; 95% confidence interval [CI]: 2.51-4.65; P < .0001), incidence of significant bleeding (RR: 0.56; 95% CI: 0.41-0.77; P = .0004), and number of cases needed to rescue treatment (RR: 0.45; 95% CI: 0.32-0.65; P < .0001). The efficacy of eltrombopag did not differ significantly between children and adults except for incidence of any bleeding (RR: 0.83 vs 0.51; P = .008).

CONCLUSION:

Eltrombopag is a tolerable and effective drug for the management of chronic ITP in children and adults.

ĐỘ DUNG NẠP VÀ ĐỘ AN TOÀN CỦA ELTROMPOPAG TRONG ĐIỀU TRỊ XUẤT HUYẾT GIẢM TIỂU CẦU MIỄN DỊCH NGUYÊN PHÁT (ITP): PHÂN TÍCH GỘP NHỮNG THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG NGẪU NHIÊN CÓ ĐỐI CHỨNG.

TỔNG QUAN

Eltropomag là thuốc đồng vận thụ thể thropopoietin đường uống có tác dụng kích thích quá trình tạo tiểu cầu hoạt động một cách bình thường. Mục tiêu của phân tích gộp này là tổng hợp những bằng chứng về hiệu quả và độ an toàn của eltrompomag trong điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch nguyên phát (ITP) trên cả hai đối tượng nguòi lớn và trẻ em.

PHƯƠNG PHÁP

Nghiên cứu thư viện điện tử của PubMed, Scopus, Web of Science, and Cochrane Central. Các báo cáo thích hợp được tầm soát, và trích xuất, tổng hợp các dữ liệu bằng cách sử dụng Review Manager for Windows. Phân tích dưới nhóm và phân tích độ nhạy để hướng tới tìm hiểu có những thay đổi hiệu quả hay không giữa đối tượng người lớn và trẻ em.

KẾT QUẢ

Có sáu thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng (RCT) (N= 611 bệnh nhân) được đưa vào để phân tích cuối cùng. Đánh giá hiệu quả toàn bộ của nhóm sử dụng eltrompomag về đáp ứng tiểu cầu toàn phần (relative risk [RR]: 3.42; 95% confidence interval [CI]: 2.51-4.65; P < .0001), tần suất xuất huyết co ý nghĩa (RR: 0.56; 95% CI: 0.41-0.77; P = .0004), và số lượng các cases cần điều trị cứu vãn (RR: 0.45; 95% CI: 0.32-0.65; P < .0001). Hiệu quả của eltrompomag không có sự khác biệt có ý nghĩa giữa đối tượng người lớn và trẻ em ngoại trừ tần suất của bất kỳ xuất huyết nào (RR: 0.83 vs 0.51; P = .008).

KẾT LUẬN

Eltrompomag là một loại thuốc dung nạp tốt và có hiệu quả trong điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch nguyên phát ở người lớn và trẻ em

BS CKII LÂM VÕ HÙNG