Deferiprone uống trong điều trị thải sắt ở bệnh nhân thalassaemia

Oral deferiprone for iron chelation in people with thalassaemia.

Cochrane Database Syst Rev. 2007 Jul 18;(3):CD004839.

Roberts DJ, Brunskill SJ, Doree C, Williams S, Howard J, Hyde CJ.

National Blood Service, Systematic Review Initiative, Level 2, John Radcliffe Hospital, Headley Way, Oxford, Oxon, UK, OX3 9BQ. david.roberts@ndcls.ox.ac.uk

Tổng quan: Thalassaemia nặng là bệnh di truyền với đặc điểm giảm sản xuất Hb. Để kiểm soát sự thiếu máu hiệu quả là truyền hồng cầu. Truyền hồng cầu lặp lại nhiều lần dẫn đến sự tích tụ sắt quá mức trong cơ thể, để thải sắt quá mức này thông qua liệu pháp thải sắt. Deferiprone là một dược phẩm có hiệu quả được sử dụng để thải sắt phổ biến. Tuy nhiên, còn tồn tại những bàn cải quan trọng về hiệu quả và an toàn của deferiprone so với desferrioxamine.

Mục tiêu: tổng kết dữ liệu từ những nghiên cứu trên lâm sàng về hiệu quả và an toàn của deferipron và so sánh hiệu quả và an toàn của deferipron  với  desferrioxamine trong bệnh thalassaemia.  

Kế hoạch tìm kiếm: chúng tôi đã tìm kiếm những nghiên cứu chính thức về bênh Hb của nhóm, MEDLINE, EMBASE , lý thuyết sinh học,ZETOC, Current Controlled Trials và sinh lý học của những công bố có liên quan. Chúng tôi đã tiếp xúc với nhà sản xuất deferiprone và desferrioxamine. Những tìm kiếm gần đây nhất là tháng 6 năm 2006.

Tiêu chuẩn lựa chọn: những nghiên cứu kiểm soát ngẫu nhiên so sánh deferiprone với thuốc thải sắt khác, hoăc 2  schedules of deferiprone, ở người bệnh thalassaemia lệ thuôc truyền máu           

Thu thập dữ liệu và phân tích: 2 giả thuyết độc lập giả định dữ liệu nghiên cứu về an toàn và hiệu quả. Dữ liệu thiếu được yêu cầu từ những người điều tra chính.

Kết quả chính: 10 nghiên cứu gồm 398 người (dao động: 10-144). 9  thử nghiệm so sánh deferiprone với desferrioxamine và 1 kết hợp deferiprone với desferrioxamine và 1 so sánh những phác đồ khác nhau của deferiprone. Rất ít thông tin về đánh giá đầy đủ chất lượng phương pháp của các NC được đưa vào phân tích. Không có nghiên cứu nào đánh giá kết cục lâu dài (tử vong và tổn thương cơ quan đich). Không có NC nào so sánh giữa deferiprone và desferrioxamine trên mức độ  giảm ứ đọng sắt, chỉ vài NC so sánh sự bài xuất chất sắt ra nước tiểu. Có 1 NC cho rằng deferiprone giúp thải sắt qua nước tiểu cao hơn và 3 NC cho rằng desferrioxamine gây bài xuất chất sắt qua nước tiểu tốt hơn.CácNC có ghi nhận các tác dụng phụ do deferiprone hoặc desferrioxamine gây ra. Trong 1 NC  nhận thấy deferipron gây tác dụng phụ nhiều hơn desferrioxamine có ý nghĩa, nguy cơ tương đối 2.24 (KTC 95%: 1.19 đến 4.23).

Kết luận của tác giả: chúng tôi nhận thấy không có lý do nào thay đổi kế hoạch điều trị hiện nay, deferipron được chỉ định điều trị thải sắt ở bệnh nhân thalassaemia nặng khi desferrioxamine chống chỉ định hoặc không thích hợp. Tuy nhiên cần có gấp các NC chất lượng cao với lực mẫu lớn, so sánh hiệu quả lâm sàng và kết cục lâu dài của deferiprone với desferrioxamine.

Người dịch: BS Phương Lan, khoa Nhi – BVĐKTTAG